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相关信息

上海医药将为“全球无药”的35种罕见病打造罕见病药物研发及供应基地

全球有7000多种罕见病，影响约3亿人，其中50%是儿童。目前，已有500多种罕见病药物上市，覆盖约10%的疾病。我国《第一批罕见病目录》共有121种疾病，其中约94种是“国内有药可治”；大约有13人“在国外可以获得药物，但在国内却得不到药物”； 35种疾病“全球无毒”。

罕见病药物研发成本高、受影响人群少、预期回报低。企业研发积极性不高，全球患者面临药品短缺。不过，与会专家认为，罕见病药物的市场潜力是客观存在的，罕见病领域正逐渐受到关注。